La ciencia médica transitó un momento de inflexión. Hay laboratorios que han sido muy exitosos en la producción de medicamentos y que ahora han sumado un nuevo rumbo, enrolados en la demande de erradicar enfermedades incurables como el Parkinson, el cáncer o la ceguera. ¿Cómo? Pecado de drogas.
Se trata de la terapia celular, que consiste en reprogramar células adultas, «borrarles la memoria» y volverlas a especializar para una función diferente. Es decir, para destinarlas a un tejido del cuerpo que necesita ser reparado. Son, por ahora, tratamientos y promesas de tratamientos muy costosos que generan ilusión y vuelven a traer el tema del acceso Escenario central.
Clarín viajó hasta Boston, en Estados Unidos, para conocer los secretos de BlueRock Therapeutics, una de las fábricas de élulas más avanzadas del mundo. Fue comprada en su totalidad, en 2019, por la farmacéutica Bayer (que la había fundado en 2016 en asociación con Versant Ventures). El objetivo es ambicioso: ser la compañía de terapia celular mas grande del planeta.
Seth Ettenberg es presidente y director ejecutivo de BlueRock. En una rueda de prensa con medios de Latinoamérica se refirió al estado de los proyectos en los que trabajan, abocados a Cuatro tipos de desórdenes: el Parkinson, el daño cardíaco, el cáncer y la oftalmología.
“Podemos construir cualquier celula y cualquier gen”, afirmó Ettenberg en un edificio de Cambridge, muy cerca de la Universidad de Harvard y del Instituto Tecnológico de Massachussets (MIT). Allí está el laboratorio en el que los investigadores tratan de buscar la mejor fórmula para desarrollar cada tipo de celula. «Cada uno de estos tipos de células es una hermosa obra maestra en sí misma al intentar crearla», se entusiasmó el líder del proyecto.
Ettenberg realizó durante una presentación con películas y explicaciones que trajeron misterio y fascinación al asunto. Dijo que las células cerebrales que producen, bautizadas bemdinaprano son del todo humano: «Podemos hacer una célula que se parece mucho a una célula humana, pero aún no estamos allí en términos de crear una célula 100 por ciento humana».
Luego encontre que prefiere no hablar de «cura», sino de regeneración de tejidosAunque para el imaginario la cura probablemente sería el resultado feliz de una regeneración exitosa. Con cautela semántica y científica, el biologo parece tratar de surfear los déticos déticos y las expectativas desmedidas.
como conseguir celulas
¿Cómo consiguen en BlueRock las células con las que luego trabajan? “Trabajamos con las llamadas celulares madre pluripotentes inducidas, lo que significa qu’a partir de un donante sano tomamos una muestra de sangre y luego reprogramamos esa célula”, explicó Ettenberg. Este es el proceso de obtención del Premio Nobel en 2012 por parte del investigador japonés Shinya Yamanaka.
Desde esta posición, donde BlueRock va a utilizar un bioproceso patentado y tecnicas de fabricacion para crear bancos de celulas maestras establecapacidades de expansión y diferenciación virtual ilimitada en cualquier tipo de célula.
«Podemos hacer exactamente el mismo lote de células una y otra vez”, confirmó Ettenberg. Pero para que eso está primero tiene qu’exister el primer paso, el de la creación. Esto es, obtener una celda especializada de algo que sólo es una «hoja en blanco».
Clarín pudo presenciar el resultado de ese «milagro» científico, con el caso de células genéricas transformados en corazones. Fueron expuso durante la visita al laboratorio en una pantalla a través de un microscopio. Se podia apreciar el latido de la celda propio de su especificidad, para sorpresa de los regalos.
En el caso del corazón, se trata de un estudio preclínico que busca avanzar hacia una clínica de primera fase, aunque aún no hay fecha cierta para ello. Lo mismo ocurre con las células inmunológicas y las pensadas para reemplazar las células del ojo dañado producto de la degeneración macular o la fermedad hereditaria de la retina.
Lo que mas avanzado es el intento contra el parkinson, cuales primeros resultados generan ilusión. El optimismo que se respira en BlueRock por ello indica que la fase 1 ha sido alentadora, aunque la pequeña dimensión de la muestra -sólo 12 pacientes- lleva a Ettenberg hay sus colaboradores a ser muy cuidadosos. Los datos se conocerán durante el segunda mitad de 2023.
“Hace 60 años que no hay novedades contra el Parkinson”, resumió Ettenberg, con la confianza de quien parece estar en condiciones de anunciar “la novedad”. Las drogas usadas hoy -explicó- tienen un disminuir para combatir este trastorno del sistema nervioso central qu’afecta el movimiento y suele ocasionar temblores. «Estoy excitado con los resultados, pero tenemos que ser responsable», dijo con el freno de mano. Luego venderá la fase 2.
His varios los laboratorios que avanzan en proyectos de terapia celular, pero en BlueRock creen que cuentan con un arma poderosa para destacarse sobre el resto: la posibilidad de producir las células conseguidas en una gran escala, para que en términos de mercado y necesidad funcionen como cualquier otro medicamento.
“Por elegante y hermoso que sea, técnicamente es muy audaz intentar esto. Nadie lo ha hecho antes y solo puedes imaginar cómo es entregar las celulas al lugar correctohacer que se injerten en el cuerpo, se integren y se conviertan en parte de esa red neuronal”, dijo Ettenberg.
Hay un eslabón clave en esa cadena virtuosa para que esas células implantadas a fin de reparar tejidos dañados no sean rechazadas por la persona que las recibe. En eso trabaja David Bing -uno de los 400 empleados de la compañía-, cuya responsabilidad es la edición de genes. Esto es, cortar y pegar genes según logre la combinación exacta que el deje exenta de rechazo. De nada serviría obtener las células cerebrales sin para ser implantadas si el cuerpo luego no las asimila.
El problema del acceso
Una cosa son los desarrollos en salud de avanzada y otra, las posibilidades de acceso para que esos avances lleguen efectivamente a los pacientes. ¿Cómo conseguir que estas nuevas formas de afrontar enfermedades, nunca antes imaginadas, no se empantanen en el regodeo científico o queden sólo al alcance de unos pocos?
Adib Jacob, presidente de la División Farmacéutica de Bayer para Brasil y Latinoamérica, ama de esta manera: “Si llegamos a una cura de Parkinson vamos a disminuir mucho el costo del sistema, las consultas médicas, la internación de gente joven que tiene que dejar de trabajar. Esa persona va a ser devuelta a la sociedad. Por tanto, el nuevo paradigma impone tener una mirada que sea mas de costo de tratamiento y no de costo de terapia”.
¿Cuáles son las diferencias? Jacob explicó que “hay que sensibilizar a los pagadores sobre el costo del sistema de una terapia celular o génica. Cura, una vez. Segundo, tiene que haber financiamiento. Por ejemplo, pagando por meses o por años. Y tercero, modelos de riesgo compartido. Esto significa que si el producto no funciona, no hay que pagar”. Un modelo que se ha aplicado en algunos países.
Una buena noticia para Argentina es que es el primer país de Latinoamérica que creó un Marco regulatorio específico para este tipo de terapias nuevas. Eso redundaría en que el país pueda estar mejor preparado para avanzar en la eventual adopción de estos avances cuando se encuentren disponibles.
Bostón. Envío especial
PD
